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 BMJ小小統計問題(68):

Randomised controlled trials: understanding effect sizes (隨機對照試驗:了解效果量)

                          

前言:

這期又是介紹效果量—Effect size。我們常聽到的效果量是Cohen's d,為比較兩組平均數差異時使用。使用效果量的目的有二:第一,提供一個標準化指標以供不同介入但同樣結局變數的研究直接比較;第二,顯示該介入(變數)對結局變數之實務重要性。前面我們在統計意義與臨床意義(BMJ小小統計問題9 )有談過這些概念。個人已經被問過幾次什麼是效果量,以及分析時是否要呈現效果量的問題,相信也是不少人共同的疑惑。上期與包括前幾天的Q & A---效果量概論,相信已經可以提供一個清晰的輪廓。Hope u enjoy it .

               

建議一併觀看:

#BMJ統計小小問題(9):臨床意義 vs. 統計意義 (Clinical significance versus statistical significance)

#BMJ統計小小問題(67):Effect size (效果量)

#Q & A---效果量概論

                        

題目:

研究者評估多模式團體運動介入是否對癌症病人有生理、功能和情感方面的益處。採用隨機對照試驗法。介入措施為監督運動,包括高強度心血管和抗阻訓練、放鬆和身體意識訓練以及按摩。除常規照護外,介入每週9小時,共6周。對照組僅採用常規治療。參與者為269例接受輔助化療或晚期癌症治療的癌症病人。主要結局是6周時的疲勞程度,採用歐洲癌症研究和治療組織生活品質問卷(European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality Life Questionnaire, EORTC QLQ-C30)進行評估。評分範圍為0 ~ 100分,評分愈高,表示愈疲勞。次要結局包括身體能力、整體安適感、身體活動和生活品質指標 [1]。

             

經過6周的追蹤發現,介入組之疲勞評分顯著低於對照組(調整差值6.6分,95%信賴區間0.9 ~ 12.3; P = 0.02)。我們針對基線疲勞評分、疾病和人口統計學變數對結局的組間差異進行了調整。與對照組相比,介入後觀察到的疲勞降低的效果量為0.33。研究人員還發現介入措施顯著改善了活力、有氧能力、肌肉力量、情緒健康及身體和功能活動。未觀察到對生活品質有顯著影響。

                                

下列敘述何者正確?(單選) 

a)使用疲勞治療組間平均差異的標準誤計算效果量。

b)效果量的測量與疲勞的原始測量有相同的尺度。 

c)效果量允許在使用不同量表評估疲勞的試驗之間對治療效果進行直接比較。 

d)效果量都是正值。

e)本研究之效果量可以用”大”來描述。

 

答案:

c正確,a, b, d, e錯誤。

                

詳細說明:

  研究發現,與對照組相比,介入顯著減輕了疲勞(調整後的差異6.6分,0.9 ~ 12.3分; P = 0.02)。治療組間在疲勞結果方面的平均差異稱為治療效果,它比較了介入與對照治療的有效性[2]。治療效果通過效果量進行量化,估計值為0.33。其計算方法為治療組之間的平均值差異,即對照組的平均值減去介入組的平均值,再除以各治療組間結局指標評分的整合標準差(a錯誤)。

治療組之間的平均差異有時除以其中一組的樣本標準差,通常是對照組。因此,效果量考慮到了結局評分的變異性。在確定治療組間結局差異的大小時,這一點很重要。結局指標的變異性愈小,治療組間的療效差異愈大。因此效果量也愈大。效果量用d表示或是Cohen's d (Cohen是第一個提出此定義之統計學家)。

    

  效果量是主要結局的治療組間差異大小之衡量指標,表示為結局評分標準差的倍數。在本例中,經過6周的追蹤,介入組與對照組相比減輕了疲勞,效果量為0.33。因此,介入組的平均疲勞評分比對照組小0.33個標準差。

     

  效果量是一個比值(ratio),分子和分母的測量單位與原始結果相同。因此,測量值沒有單位,也不依賴於原始的測量尺度(b錯誤)。因此,效果量是一個標準化的測量方法,在一個共同的尺度上測量。所以我們可以在使用不同量表評估結局的試驗之間直接比較治療效果,否則將不具有直接可比性(c正確)。效果量通常用於統合分析(meta-analysis),並且與標準化平均差具有相似的性質[3]。

    

  效果量可能為正或負(d錯誤),這取決於介入組平均值中是否減去對照組的樣本平均值,及結局指標的增加或減少是有益的。然而,結局指標的效果量通常呈現為正。在本例中,主要結局是使用歐洲癌症研究和治療組織生活品質問卷(European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality Life Questionnaire, EORTC QLQ-C30)評估的6周時的疲勞。評分範圍為0 ~ 100分,較高的評分表示較高的疲勞水平。介入使平均疲勞症狀評分降低;對照組的樣本平均值減去介入組的樣本平均值,會得到正向效果量。

    

  一般而言,效果量愈大,治療組間結局測量之差異愈大。尚無一個公認標準來描述d值。然而,它被建議0.2的效果量(1 / 5標準差)是“小的”,0.5(半個標準差)是“中的”,0.8(8/10的標準差)是”大的”,1.3的效果量(1又1 / 3的標準差)是“非常大的”。

    

  雖然與對照組相比,介入組的疲勞程度顯著降低,但介入組的效果量為小至中等(e錯誤)。可能是因為試驗的統計檢力(power)過大[4],導致疲勞減輕,在統計學上具有顯著性,但在臨床上不具有顯著性。在疲勞方面,觀察到的治療組間平均差異為6.6分。然而,研究人員指出,本試驗的樣本量計算是基於臨床感興趣對疲勞量表的最小效果(10分)。為了以80%的power估計臨床感興趣的最小效果,每個治療組需要98例病人,考慮到追蹤期間的退出,將這一數字調整為135例。共納入269例病人,並隨機分配到介入組(n=135)或對照組(n=134)。最後235例病人(介入組118例;對照組117例)完成追蹤,因此病人數超過以80%的Power證明臨床感興趣的最小效果所需之數量。因此,檢測出臨床感興趣的最小效果之Power大於80%,所以我們認為本試驗的Power過大,導致過度敏感。然而,較大樣本數的結果是,在Power約80%的情況下,小於臨床感興趣的最小效果之治療效果被辨識為具有統計學顯著。因此,無臨床意義的疲勞減輕被確認為有統計學意義。

    

  效果量便於在共同尺度上比較不同臨床試驗的治療效果。然而,若斷章取義,使用效果量以及”小”、”中”、”大”和”非常大”的表述介入的有效性可能會產生問題。只有當我們的目的是研究類似治療對相同結局的效果時(儘管可能在不同的量表上測量),才應使用效果量來比較治療效果。

     

  此外,治療效果的實務重要性取決於相對的臨床效益(benefits)和成本(costs)。效果量d通常不會呈現在臨床研究結果的常規報告中。呈現效果量以及母體參數(治療效果)之95%信賴區間和P值有助於指導決策。除了治療組間結局的平均差異外,還可以從資料中得到效果量,包括相對危險性 (RR)和相關係數(r)。

                      

Reference:

[1] Adamsen L, Quist M, Andersen C, et al. Effect of a multimodal high intensity exercise intervention in cancer patients undergoing chemotherapy: randomised controlled trial. BMJ 2009;339:b3410.

[2] Sedgwick P. Treatment effects and placebo effects. BMJ 2015;350:h267.

[3] Sedgwick P, Marston L. Meta-analyses: standardised mean differences. BMJ 2013;347:f7257.

[4] Sedgwick P. Randomised controlled trials: the importance of sample size. BMJ 2015;350:h1586.

                  

Cite this as: BMJ 2015;350:h1690

https://www.bmj.com/content/350/bmj.h1690 

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Fig1.同一個Project資料散落在不同tables,無法使用




Fig2.整併與清理為可分析的table




Fig.3整理和分析後形成有意義的知識


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