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BMJ小小統計問題(67)：

Effect size (效果量)

前言：

這期開始介紹效果量—Effect size。比較耳孰能詳的效果量Cohen's d。前面我們在統計顯著意義與臨床顯著（重要性，BMJ小小統計問題9）有談過相關的概念，為何又要提出來談呢？重點概念為：標準化。個人一直覺得統計學與研究方法非常有趣，也很有用處，可以解決我們在工作實務上面臨的很多問題。不是只有學術研究上的用途。很多人對效果量的概念似懂非懂，希望本期之後的幾期BMJ小小統計問題可以給大家一個清晰的輪廓。Hope u enjoy it.

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題目：

研究人員評估一種改善母嬰關係和嬰兒在與母親的依戀中安全感之介入措施的效果。採用隨機對照試驗研究設計。參與者為居住在南非城市周邊定居點的低收入孕婦。在養育子女方面之介入、支持和指導是由社區工作人員從懷孕後期和產後六個月提供的。對照組婦女不接受輸入治療[1]。

主要結果測量包括產後六個月的母嬰互動品質，用父母/照顧者參與量表來衡量。該量表測量母親對嬰兒的需求和主動性的反應，特別是母親的敏感性和侵入性。產後6個月，與對照組相比，介入組在與嬰兒的互動中明顯更敏感(平均差異0.77 (SD 0.37)， P<0.05，效應量d=0.24)，侵入性更低(平均差異0.68 (SD 0.36)， P<0.05，效應量d=0.26)。

下列敘述何者正確？(單選)

a)效果量都是正值。

b)效果量是在使用相同測量尺度測量結局變數所得。

c)當結局相同時，效果量允許直接比較不同介入方式的效果。

d)介入組與對照組產婦敏感性差異顯著，因此介入的效果量是大的。

答案：

c正確，而a、b和d錯誤。

詳細說明：

　　該試驗調查一種旨在改善母嬰關係和嬰兒在與母親的依戀關係中安全感的介入措施的效果。研究人員發現在產後六個月時，與對照組相比，介入組的母親在互動中明顯更加敏感，侵入性更低。

　　雖然介入組和控制組間的差異在統計上有顯著性，但並非意味著這種差異是重要的或在決策中是有用的。在試驗前，研究人員進行樣本量計算，以確定臨床感興趣對主要結局變數(6個月時的產婦敏感性和侵入性)的最小影響，因此，如果治療組之間存在差異，那麼它將是顯著的。臨床感興趣的最小效果量代表介入和對照組比較後被認為有臨床效果之最小差異。然而，很難將上述試驗結果與其他研究相同或不同介入措施對相同結果的效果進行比較。僅以統計顯著性為基礎進行比較並不一定能夠直接比較介入措施的效果。特別是，其他試驗可能在計算樣本數時使用了不同大小的臨床感興趣之最小效果量，或者由於抽樣誤差，導致一個試驗可能產生或可能沒有產生統計學上顯著的結果[2]。

　　為確定各治療組間差異在各結局指標中的重要性，就會計算差異的效果量d。效果量d有時被稱為Cohen's d，是以提出它的統計學家的名字命名。在本例中，產婦的敏感性和侵入性之每一個結果測量的效果量計算為治療組樣本平均值的差異—亦即，介入組減去控制組數值，除以治療組間結局測量得分的整合標準差（pooled standard deviation）。有時，是以處理組間的平均差異除以其中一組的樣本標準差，通常是對照組。

　　Cohen's d 是測量兩組在結果測量中差異之相關幅度，為結果得分標準差的倍數。標準差描述分佈中測量值的分佈；一個變數大約有99%的樣本測量值將包含在平均值兩側的三個標準差範圍內[3]。因此，介入組的平均值通常與對照組的平均值相差不超過3個標準差；所以，實務上，d值將介於−3和3之間(a錯誤)。樣本平均值為(介入組-對照組)平均值，因此d是正值或負值取決於平均結局指標的增加或減少是有好處的。在本例中，介入對母嬰關係有顯著的益處。與對照組相比，介入組的敏感性得分提高，給出一個正的效果量。與對照組相比，介入組的侵入性得分降低，產生的效果量為負。然而，如同理論的預期，兩個結果測量的效果量都是代表介入的正面效果。

　　效果量為一種標準化的測量方法，具有相同的尺度。它們沒有單位；治療組間的差異被標準化為相同的尺度，無論最初測量結果的尺度為何(b錯誤)。如此就能比較不同試驗或介入對同一結果的效果(c正確)。

　　效果量愈大，治療組間在結果測量上的差異愈大。目前對d值的標準尚無共識。然而，有人認為0.8 (8/10個標準差)之效果量是“大”的，0.5 (半個標準差)的效果量是“中”的，0.2 (五分之一個標準差)的效果量是低的。雖然介入組與對照組在產婦敏感性上的差異顯著，但介入的效果量為低到中等(d錯誤)。同樣，在侵入性的結果測量上，介入組與對照組差異顯著，但介入的效果量為低到中等。因此，儘管該試驗在治療組間臨床感興趣之最小效果量的基礎上顯示顯著的結果，但實際的效果量被認為是低的。

　　效果量常用於計算試驗的樣本數。然而，只有從研究參與者那裡收集到資料後，才能計算出效果量。因此，有必要對d值進行估計。至少0.5的效果量通常用於樣本數計算，因為它表示中等(或較大)的處理效果。

Reference:

[1] Cooper PJ, Tomlinson M, Swartz L, Landman M, Molteno C, Stein A, et al. Improving quality of mother-infant relationship and infant attachment in socioeconomically deprived community in South Africa: randomised controlled trial. BMJ 2009;338:b974.

[2] Sedgwick P. What is sampling error? BMJ 2012;344:e4285.

[3] Sedgwick P. Standard deviation versus standard error. BMJ 2011;343:d8010.

Cite this as: BMJ 2012;345:e7370

https://www.bmj.com/content/345/bmj.e7370　　