BMJ小小統計問題（138）：Analysis of outcome measures within treatment groups(組內結果測量之分析)

前言

本期說明同一組內前後連續性變數之差異（改變量）如何進行檢定。以及是否可以使用兩組變化量之95%信賴區間有無重疊直接進行推論。是篇很好的重點文章，提到常用統計檢定概念的釐清。四月已過一半，本年度預計推出的重磅醫學統計課程亦以上市。包括針對醫學統計學核心概念進行系統性理解，的【eB02-小白的醫學統計必修課(上)】，專治統計不全症；以及，直接學會臨床研究統計分析常用的流行病學和統計法的SPSS操作、結果解讀、專業圖表製作等，最有效的研究統計法學習之課程【eB02-小白的醫學統計必修課(下)】。另於4/22將公告下半年度公司課程和工作坊的時間表，包括GPTs更多的應用、統計、研究及AI課程，歡迎訂閱公司google行事曆與關注官網最新消息。感謝眾多朋友兩年多來的一路陪伴。Hope u enjoy it

----

路徑：匯東華官網/學習專區/BMJ小小統計問題列表

 

---

• ✨線上課程提供【流行病學】與【生物統計學】系列https://medata.teaches.cc/

• ✨匯東華會員制詳情：https://reurl.cc/NyjNMx

  課程介紹與報名資訊：https://reurl.cc/EoRxpg

  線上課程學院：https://medata.teaches.cc/

-----

問題

治療組內的結果測量分析

研究人員調查一項減少碳酸飲料攝取量防止兒童體重增加的學校教育計畫之成效。該計畫為期一學年，重點在於促進健康飲食。研究採用分組隨機對照試驗設計。招募英格蘭西南部的六所小學。對照組不接受任何介入。共有 325 名 7-11 歲的兒童被隨機分配到介入組，319 名兒童被分配到對照組。【1】

主要結果指標包括碳酸飲料的攝取量。消耗量以三天內飲用的杯數（平均容量為 250 毫升）來衡量，在基線和試驗結束時均有記錄。飲料飲用量呈常態分布。在一學年中，介入組碳酸飲料的平均飲用量減少 0.6 杯（95% 信賴區間為-1.0 至-0.1；P=0.02），而對照組則增加 0.2 杯（-0.2 至 0.5；P=0.4）。

 

下列敘述何者正確？

a) 針對各組內碳酸飲料攝取量的變化使用獨立樣本 t 檢定進行探討。

b) 由於介入後碳酸飲料設量的平均變化顯著減少，因此可以得出結論，教育計畫是 

    有效的

c) 由於兩組飲品攝取量平均值變化的 95% 信賴區間重疊，因此介入組和對照組間

    的差異在 5% 之水準上並不顯著。

 

 

答案

上述 a、b 和 c 均為錯誤。亦即，以上皆非。

 

 

 

詳細說明

試驗的目的是調查該教育計畫是否能減少碳酸飲料的攝取量並防止兒童體重增加。在基線期和一個學年後，記錄每個兒童三天內飲用碳酸飲料之數量。計算每個兒童的變化分數，即用試驗結束時的飲料攝取量減去基線時的飲料攝取量。儘管分析各組在一學年中飲用飲料數量的平均變化可能會有所幫助，但可能產生誤導。比較介入組和對照組的變化會更有參考價值。對照組沒有接受介入，可用來估計一年中碳酸飲料攝取量的自然變化。比較介入組和對照組的變化，可以估計校本教育計畫的真正效果，並檢定介入效果的顯著性。

 

獨立樣本 t 檢定不能用於調查各組在一學年中碳酸飲料攝取量的變化（a 錯誤）【2】。此種檢定（也稱為student’s t test）是在兩個獨立組間比較以連續量表測量的變數之均值。我們可能會使用配對 t 檢定，因為該檢定比較連續變數的兩個相關測量值。兩個測量值必須配對，即兩個人的年齡和性別等特徵配對，或同一個人在不同場合的測量值配對。每個孩子都有兩次碳酸飲料飲用量的測量，一次是在基線時，另一次是在試驗結束時。配對 t 檢定為母數檢定，假定兩次測量結果的差異在母群體中的分布--即一學年中飲用飲料的差異--呈常態分布。由於飲酒量呈常態分布，因此基線與試驗結束時飲酒量的變化分值也呈常態分布【3】。

 

在一學年中，介入組每三天碳酸飲料的平均攝取量減少 0.6 杯（-1.0 至-0.1），而對照組則增加 0.2 杯（-0.2 至 0.5）。假設檢定時，連續變數均值差異的 95%信賴區間與 5%顯著性水準間的關係已在之前進行說明【4】。虛無假設為，一年內各組飲用碳酸飲料的平均值變化為零。

 

對立假設是雙尾假設，即介入組一年內的平均變化不為零。由於介入組平均變化的 95%信賴區間不包括零，因此攝取量的減少在 5%的水準上是顯著的。對照組攝取量的增加在 5%的水準上不顯著，因為 95%的信賴區間包括零。

 

雖然介入組從學年開始到學年結束飲用碳酸飲料數量的平均變化顯著減少，但不能得出教育計畫有效的結論（b 錯誤）。要確定介入是否有效，必須將介入組與對照組進行比較。雖然介入組和對照組的 95% 信賴區間重疊，但不能推斷出組間差異在 5% 的水準上不顯著（c 錯誤）【5】。認為組間 95%信賴區間的重疊表示在 5%的水準上缺乏顯著性，是一種常見的誤解。必須得出介入組和對照組碳酸飲料平均攝取量變化差異之信賴區間。研究人員指出，介入組和對照組的碳酸飲料平均攝取量變化差異為 0.7（0.1 至 1.3）。因此，從學年開始到結束，介入組與對照組相比，每三天平均少喝 0.7 杯碳酸飲料。此一差異雖然不大，但在 5%的水準上是顯著的，因為 95%的信賴區間沒有跨過零。因此，可以得出結論，與對照組相比，教育計畫是有效的。在檢定組間差異的顯著性時，可以使用獨立樣本 t 檢定得出 P 值。介入組獨立於對照組--試驗參與者可能只被分配到一個組，而各組未配對。

 

在此項試驗中，對基線和追蹤結果進行測量。目的是確定該計畫能否減少碳酸飲料的飲用量。調查組內的平均變化可能會產生誤導，尤其是因為要確定介入是否有效，需要與對照組進行比較。當對基線和追蹤結果進行測量時，通常使用共變數分析（Analysis of covariance，ANCOVA）--比目前使用的方法更複雜--來比較治療組。在該試驗中，ANCOVA將對每個兒童基線飲用的碳酸飲料數量進行調整。這是非常重要的，因為基線時飲用大量碳酸飲料的兒童比飲用較少碳酸飲料的兒童更有可能發生變化。在臨床試驗中進行隨機分配，可以最大限度地減少治療組之間在基線飲酒數量上的系統性差異，但ANCOVA可以更有效地解釋各組之間的任何差異。

 

References:

[1]James J, Thomas P, Cavan D, Kerr D. Preventing childhood obesity by reducing consumption of 

   carbonated drinks: cluster randomised controlled trial. BMJ 2004;328:1237.

[2]Sedgwick P. Independent samples t test. BMJ 2010;340:c2673.

[3]Sedgwick P. Parametric v non-parametric statistical tests. BMJ 2012;344:e1753.

[4]Sedgwick P. Confidence intervals and statistical significance: rules of thumb. BMJ2012;345:e4960

[5]Sedgwick P. Confidence intervals and statistical significance. BMJ 2012;344:e2238.

 

#匯東華 #BMJ統計問題 #醫學統計 #組內測量 #paired t test  #independent t test #ANCOVA