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BMJ小小統計問題(51) 前言：

本期是總複習，結合之前odds、OR、RR外，還有HR的概念比較及說明。我很喜歡這類型的比較文章。有時會覺得這不是之前就看過了嗎，幹嘛還講一次呢？不過每篇都有它所要講述的重點。仔細閱讀，就能對這些統計方法的原理與跟研究設計的對應有更進一步的了解。我喜歡知其然，更知其所以然。面對各種不同問題時，能夠透過最根本的理論與公式，知道如何去調整和解決。

上週亞洲大學的老師要作統合分析，Y是連續性的量表，找的文獻大概有8種不同的結果呈現方式。錄入資料的統一格式是mean,SD，她的問題很大，也是尋求統計諮詢，我這裡透過文獻查證及公式轉換，嘗試協助解決。不過有些問題要回歸研究目的跟範疇定義，跟統計較無直接相關。另有一名資工系的教授，來公司拜訪交流python在醫學研究上的應用，如腸胃科的影像病歷資訊透過AI分析技術進行建模等等，相談甚歡。工具是重點，但是使用這工具的原因為何？要達到什麼目的？要先確定才更重要。Do the right thing and do the thing right。

題目：

　　研究人員調查從懷孕前一個月到妊娠前三個月結束期間發生的泌尿生殖系統感染與裂腹畸形之間的關係。採用病例對照研究(case-control study)設計。以505例裂腹畸形兒的母親作為病例組，4924例健康活產嬰兒的母親作為對照組。女性自述泌尿生殖系統感染或性傳播感染[1]。81名（16%）病例有泌尿生殖系統感染，而對照組為425名（8.6%）。

在上述研究中，以下哪種風險測量可以估計泌尿生殖系統感染與裂腹畸形兒之相關性？(單選)

a) Hazard ratio (風險比)
b) Odds ratio (勝算比)
c) Relative hazard (相對風險)
d) Relative risk (相對危險性)

答案：
b) Odds ratio (勝算比)

詳細說明：

　　本研究採用回溯性設計。根據後代健康狀況將其母親進行分組--患有裂腹畸形兒的母親（病例組）和健康的活產嬰兒（對照組）。通過電話訪談收集有關過去暴露的相關風險因素資料—懷孕前一個月到懷孕早期的泌尿生殖系統感染，及其他風險因素的資訊，包括母親年齡、懷孕前BMI、吸菸與種族。

　　具有風險的族群(population at risk)不能通過病例對照研究來估計。為了能夠估計上述例子中的風險族群，需要估計有畸形嬰兒後代在族群中的分率。這不僅是針對整個族群，也包括那些有和沒有風險因素的婦女--在懷孕前一個月直到懷孕早期的泌尿系統感染。病例組和對照組的人數及二組比例是由研究人員事先決定的。因此，研究中患有裂腹畸形後代的分率（病例）無法估計母群體中的分率。因此，自述泌尿生殖系統感染的婦女和其後代有畸形的分率取決於所選擇的病例和對照組的人數。那些自述無泌尿生殖系統感染的婦女亦同。

　　
　　相對危險性[2]原本為描述泌尿生殖系統感染與裂腹畸形後代危險因子的首選。然而，由於無法使用病例對照研究來估計有裂腹畸形後代風險的族群，所以不能計算有泌尿生殖系統感染的婦女相對於沒有的婦女的畸形後代的相對風險（答案d）。然而，從病例對照研究中可以得出有泌尿生殖系統感染的婦女與沒有泌尿生殖系統感染的婦女裂腹畸形兒之勝算比（答案b）。樣本勝算比估計母群體勝算比，進而估計相對危險性。當疾病是罕見的，通常盛行率低於10%時，樣本的OR是對群母體RR的良好估計值。

　　
　　研究人員報告在懷孕前至懷孕早期，自述的泌尿生殖系統感染與畸形間存在顯著相關（調整後OR=1.5，95% CI=1.1~1.9）。OR已根據產婦年齡、受孕前BMI、吸菸與種族進行調整。

　　
　　風險比(Hazard ratio, HR)[3]，比較兩組人發生特定事件或終點所需的時間。HR有時被稱為相對風險(relative risk)。例如，研究人員比較蛆療法(larval therapy，或稱幼蟲療法)和標準清創技術(親水凝膠)治療小腿潰瘍脫皮或壞死癒合的時間(#BMJ統計問題17)[4]。從隨機分組到癒合的時間被稱為time-to event data。該試驗的HR代表在追蹤期間內任何一時間點，治療組相對於對照組的瞬間癒合率。上述病例對照研究，無法估計泌尿生殖系統感染風險的HR（答案a）或相對風險（答案c）。因為沒有收集time-to -event data，結局變數（裂腹畸形）是在出生時記錄，而風險因素（泌尿生殖系統感染）只要是懷孕前一個月到懷孕早期有發生就紀錄，無論是在何時發生。

Reference:
[1] Feldkamp ML, Reefhuis J, Kucik J, Krikov S, Wilson A, Moore CA, Carey JC, Botto LD. Case-control study of self reported genitourinary infections and risk of gastroschisis: findings from the national birth defects prevention study, 1997-2003. BMJ 2008;336:1420. [2] Sedgwick P, Marston L. Relative risks. BMJ 2010;341:c3983.
[3] Sedgwick P. Hazards and hazard ratios. BMJ 2012;345:e5980.
[4] Dumville JC, Worthy G, Bland JM, Cullum N, Dowson C, Iglesias C, et al; on behalf of the VenUS II team. Larval therapy for leg ulcers (VenUS II): randomised controlled trial. BMJ 2009;338:b773.

Cite this as: BMJ 2013;346:f1185

https://www.bmj.com/content/346/bmj.f1185　