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BMJ小小統計問題(49) 前言：

晚了點，本期要談的是odds / odds ratio。不是只有回溯性的病例對照研究才會使用odds ratio，這篇是RCT，同樣也是使用OR及95%信賴區間。裡面也有介紹OR在特定條件下可以作為母群體RR的估計值。算是個小結。會推快後面三期的進度，再作個大總結。會有測驗題吧，有興趣的可以練習。Hope u enjoy it.

題目：

　　研究人員評價了玻璃體內注射bevacizumab治療老化引起的血管黃斑部病變的療效。採用前瞻性、雙盲、多中心、隨機對照試驗研究設計。介入為玻璃體內注射bevacizumab 1.25 mg，每隔6周進行3次負荷注射，若需要，隨後會進一步治療(再次以6周為間隔)。對照組為標準治療-光化學動力療法，玻璃體腔注射pegaptanib或安慰劑。研究參與者為131例老化相關的黃斑部病變患者(平均年齡81歲)。

　　主要的結果為在一年後衡量ETDRS(早期治療糖尿病視網膜病變研究)視力表評估視力有增加15個字母及以上。在65名介入組中，21人(32%)的視力比基線提高了15個字母以上，而對照組(n=66)中只有2人(3%)的視力有提高。一年後，介入組的視力增加15個字母以上的勝算是21/44，對照組是2/64。介入組與對照組比較時，主要結局的未調整勝算比為15.3(95%信賴區間3.4 - 68.5)。當對年齡、性別和基線視力進行調整後，比較兩種治療方法時，主要結局的勝算比仍然顯著(調整後的勝算比18.1，95%信賴區間3.6 - 91.2)。作者的結論為，介入優於標準治療。

下列敘述何者正確?

a)可以估計處於危險中的族群(population at risk)

b)與對照組比較時，一年內視力增加15個字母以上的勝算比估計母群體在主要結局的相對危險性

c)一年內視力增加15個字母以上的勝算是主要結果發生的絕對機率

d)與對照組相比，介入組與主要結局有獨立相關性

答案

a, b和d正確，c錯誤。

詳細說明：

　　該試驗評估玻璃體內注射bevacizumab治療老化相關黃斑部病變的療效。並與標準治療(對照組)進行比較。由於該研究在設計上是前瞻性的，因此可以使用樣本估計值來估計有風險的族群(population at risk)(a正確)[2]。

　　特別是，觀察到的一年內視力增加15個字母以上(機率)估計每個治療組別在母群體中發生主要結局的機率。雖沒顯示，但未經調整的樣本相對危險性(RR)等於介入組與對照組在一年內視力增加15個字母以上之風險(risk)比值。該樣本估計值將作為母群體相對危險性的估計。相對危險性已經於前面的問題說明[3-4]。勝算比無法推導出調整後的相對危險性，但可以使用勝算比(OR)推導母群體的相對危險性估計值(b正確)。使用邏輯式迴歸的統計方法，即能對OR值進行干擾因素的調整[5]。

當疾病或結果在人群中很少見時，尤其是當盛行率低於10%時，樣本OR是對母群體RR的一個很好估計值。在上述例子中，由於介入組的主要結果並不罕見，所以OR是否能很好地估計母群體的RR並不清楚。

　　介入組與對照組在一年內視力增加15個字母以上的勝算比等於介入組的主要結果勝算除以對照組的主要結果勝算。一年內視力增加15個字母以上的勝算並非主要結果發生的機率(C錯誤)。勝算是呈現機率的另一種方式[6]。

　　一年內視力增加15個字母以上的勝算是主要結果發生的機率除以主要結果不發生的機率。在65名介入組的參與者中，21人在一年後的視力提高了15個字母以上，44人沒有。因此，介入組在主要結果的勝算為(21/65)÷(44/65)=(21/65)×(65/44)=21/44。因此，介入組的主要結果的勝算是在一年內視力增加15個字母以上的參與者與沒有這種增加的參與者之比值。對照組一年內視力增加15個字母以上的勝算使用類似的方法計算——一年內視力增加15個字母以上的參與者與沒有增加15個字母以上的參與者之比：2/64。

　　勝算比為治療組別與主要結果間的關係提供一個衡量標準。未調整的勝算比由介入組一年內視力提高15個字母以上的比值除以對照組的比值所得：(21/44)÷(2/64)=(21/44)×(64/2)=(21×64)÷(44×2)=15.3。因此，介入組發生主要結果的勝算比對照組大。所以，介入組更有可能在一年內獲得15個字母以上的視覺敏銳度。母群體勝算比的95%信賴區間為3.4 ~ 68.5；由於不包括1.0，介入組與對照組相比，主要結局顯著增加。調整潛在干擾因素後，勝算比為18.1(95%信賴區間3.6 - 91.2)。在調整干擾因素後，治療組別(介入組與對照組相比)與主要結局之間的關係仍然顯著，因此介入組與主要結局為獨立相關(d正確)。

References:

[1] Tufail A, Patel PJ, Egan C, Hykin P, da Cruz L, Gregor Z, et al; for the ABC Trial investigators. Bevacizumab for neovascular age related macular degeneration (ABC Trial): multicentre randomised double masked study. BMJ 2010;340:c2459.

[2] Sedgwick P. Estimating the population at risk. BMJ 2012;345:e6859.

[3] Sedgwick P, Marston L. Relative risks. BMJ 2010;341:c3983.

[4] Sedgwick P. Absolute and relative risks. BMJ 2012;345:e5613.

[5] Sedgwick P. Logistic regression. BMJ 2013;347:f4488.

[6] Sedgwick P. What are odds? BMJ 2012;344:e2853

Cite this as: BMJ 2013;347:f5067

https://www.bmj.com/content/347/bmj.f5067　