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 BMJ小小統計問題(25)                                                    前言:

本期主要是將ITT與PP分析法的優缺點以及適用情形進行總結。CONSORT (Consolidated Standards of Reporting Trials) 聲明將ITT作為標準分析法,不過PP分析同時也會執行,目的為何?本文皆有說明。
  
題目:
  研究人員評估關節炎自我管理方案在初級照護中對骨關節炎病人整體功能的有效性。採用隨機對照試驗設計。介入措施是參加六次關節炎自我管理會議,外加給予一本教育手冊。對照組只給教育手冊。參與者年齡在50歲以上,患有髖關節或膝關節骨性關節炎(或兩者都有)和疼痛或殘疾(或兩者都有)。共招募812名病人,並隨機分為介入組(n=406)和對照組(n=406)[1]。
  主要結果是生活品質,由短表的健康調查(SF-36)評估。次要結果包括生理和心理測量。結果測量通過郵寄問卷進行記錄,在基線和12個月後收集。使用治療意向(ITT)分析法進行分析。研究人員報告介入組在12個月時醫院焦慮和憂鬱量表的焦慮得分顯著降低(平均差異0.62,95%信賴區間0.16到1.08)。介入組的關節炎疼痛自我效能量表(0.98,0.07 - 1.89)和其他管理方面的自我效能量表(1.58,0.25 - 2.90)也有顯著改善。依造方案(PP)分析法產生了類似的顯著性結果。結論是,關節炎自我管理方案減少了焦慮,提高了參與者控制症狀的自我效能感,儘管它對疼痛、生理功能或與初級照護的接觸沒有顯著影響。
  
下列陳述何者正確? (複選)
a)試驗者未開始進行他們所分配的治療方案將被排除在治療意向分析之外
b)治療意向分析保持了通過隨機化獲得的原始組之組成
c)治療意向分析提供了介入效益的實用性估計
d)依造方案分析只包括那些完成治療方案的參與者
   
答案:
a錯誤,b, c, d正確。
  
詳細說明:
  關節炎自我管理方案對初級照護的骨關節炎患者整體功能的有效性進行了調查。採用隨機對照試驗。採用治療意向原則對資料進行分析。此意謂所有被招募到試驗的參與者都被納入分析,並在原隨機分配治療組的基礎上比較結果。此無關乎他們是否開始了分配的治療(a錯誤),隨後退出了試驗,偏離了治療方案,接受了不同的治療,或者失去了追蹤 -例如,因為死亡。
  
  治療意向分析保持了隨機分配受試者後獲得的原始治療組組成(b正確)。因此,治療組間的干擾被最小化。干擾因素是那些可以影響治療和結果測量的因素,如人口統計學、預後因素和其他可能影響個人參加或退出試驗的特徵。因此,在研究結束時,治療組之間的任何差異都將是所接受治療的差異之結果,而不是基線導致的干擾。一般來說,干擾隨著樣本量的增加而減少。
  
  治療意向分析是一種實用性的方法——它反映了在臨床實務中會發生什麼(c正確)。病人可能無法開始、完成或繼續他們的處方治療。有時治療和介入是不可接受的或耐受良好的。因此,治療意向分析提供了臨床實務中治療益處的評估[2]。本研究為以實用主義為基礎照護試驗的ITT分析可能更常用於實用主義試驗,其目的是衡量介入在日常實務中的有效性。
  
  在上述試驗中,ITT分析取決於所有試驗參與者提供結果變數的測量。然而,作為典型的臨床試驗,一些參與者的資料缺失是不可避免的。研究人員指出,在試驗招募和治療組隨機分組後,57名(7.1%)參與者退出試驗,128名(15.8%)參與者沒有回應邀請參加試驗,7名(0.9%)死亡。此外,試驗追蹤時間為1年。因此,介入組中並非所有參與者都能參加所有六個自我管理會議,這是無法避免的。此外,並不是所有的參與者都歸還他們提供結果變數測量的問卷。為了進行ITT分析,研究人員使用複雜的預測法填補遺漏值,如同他們已經完成了試驗一樣。臨床試驗中的遺漏值的估計已在之前說明[3]。
  
  研究人員還有使用PP原則進行分析,只納入那些完成他們最初分配的治療方案的參與者(d正確)。如果病人完成並返回所有問卷,則認為他們遵守了所屬的治療方案,從而提供一套關於結果測量的完整資料,並且被分配到介入的參與者需要參加四次(含)以上的會議。出席四次會議被認為是臨床介入的最小“劑量”。參與者被納入分析,以最初所分配的治療組別來比較結果指標。通過只包括那些遵守試驗方案的參與者,PP分析反映了介入的影響,而不會受到如方案偏差或不遵守的影響。PP分析更常用於解釋性試驗(explanatory trials),目的是在理想或實驗條件下測量介入的效果 (effects)。
  
  一個試驗的PP分析可能有偏差,因為如果參與者沒有完成分配治療的方案,他們可能會在隨機化後被排除在外。此意味著,無法保持通過隨機分組獲得的基線特徵的原始可比較性,這將導致干擾。因此,在研究結束時,治療組之間的任何差異可能不是由於所接受治療的差異,而是治療組之間基線特徵差異導致的結果。
  
  研究人員報告說,介入組中約有30%的人沒有參加任何“挑戰性關節炎”會議。儘管如此,ITT和PP分析的結果是相似的,亦即,與參加四次或四次以上試驗的參與者相比,所有被招募到試驗的參與者對介入的估計效果幾乎沒有差異。兩組分析表明,介入顯著降低了12個月時醫院焦慮和憂鬱量表的焦慮得分,改善了疼痛和其他方面的關節炎自我效能量表。這表明,較差的遵從率或沒有接受建議的臨床明顯劑量的介入對最終結果的影響有限。
  
  CONSORT (Consolidated Standards of Reporting Trials) 聲明是一套指導方針,旨在提高臨床試驗報告的品質,特別是在降低因報告不適當而產生的問題。指南建議將ITT分析作為標準實務方法。通常,PP的分析也將與ITT處理方法一起執行,以調查遺漏值的影響。
  
Reference:
[1] Buszewicz M, Rait G, Griffin M, Nazareth I, Patel A, Atkinson A, et al. Self management of arthritis in primary care: randomised controlled trial. BMJ 2006;333:879.
[2] Sedgwick P. Explanatory trials versus pragmatic trials. BMJ 2014;349:g6694.
[3] Marston L, Sedgwick P. Randomised controlled trials: missing data. BMJ 2014;349:g4656.
Cite this as: BMJ 2015;350:h681

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