BMJ小小統計問題(128)：Sample size and power (樣本量與檢力)

前言

年關將近，開始推進度大清倉。準備開開心心進度休眠期。去年賀年情形仍然歷歷在目，轉眼間翻頁，又是過了一個年頭。這期的BMJ小小統計問題談的內容，個人非常喜歡。因為把統計重要的概念Power解釋得非常清楚。錄製影片進行解說。Happy New Year & Hope u enjoy it 。

解說影音版

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問題

研究進行一項隨機對照試驗，比較冷凍療法和水楊酸治療蹠疣的效果。納入年齡在 12 歲或以上的參與者。隨機接受冷凍療法的病人由專業醫護人員提供液態氮，最多治療四次，每次間隔 2-3 周。隨機接受 50%水楊酸（Verrugon）治療的參與者每天進行治療，最多持續八周。該試驗是一項優效研究[1]。主要結局為在 12 周時完全清除所有蹠疣。假設 12 周時水楊酸的治癒率為 70%，治癒率相差 15%即為臨床意義上的最小效果量。要在 5%的臨界顯著性水準上以 80% 的檢力(power)證明臨床意義的最小效果，每治療組需要 120 名病人的樣本數，或在考慮 10%的自然減員後，每個治療組需要 133 名病人的樣本數（共 266 名病人）。冷凍療法組在 12 周時完全清除所有蹠疣的參與者比例略低，但差異無統計學意義（13.64% 對 14.29%（差異的 95% CI為 -9.63 至 8.33；P=0.89））。

 

下列敘述何者正確？(單選)

a) 對立假設為單尾，即在母群體中，冷凍療法的治癒率至少比水楊酸療法高 15%。

b) 檢力為指若臨床感興趣之最小效果存在於母群體中被觀察到的機率。

c) 若檢力提高到 90%，樣本數就會減少。

d) 可以得出結論，母群體中不同治療方法的治癒率沒有差異。

 

 

 

答案：

b正確，a, c, d錯誤

詳細說明：

作為一項優越性試驗[2]，該研究旨在確定冷凍療法是否優於水楊酸，反之亦然。若要確定一種療法優於另一種療法，需要觀察到兩種療法的治癒率相差 15%或更多。這種差異被稱為具有臨床意義的最小效果，其依據是先前的臨床專業知識。如果治療方法之間的治癒率存在這種差異，那麼在 5%的顯著性水準下，將拒絕虛無假設，支持對立假設。對立假設是雙尾的，即在母群體中，水楊酸的治癒率小於或大於冷凍療法的治癒率 15%或更多（a錯誤）。

 

無法得知母群體中是否真的存在臨床關注的最小效果。樣本必須能夠代表母群體，如此一來，若母群體中治療方法間的實際差異達到或超過 15%，試驗中就能發現。要確保樣本估計值是對母群體差異的精確估計，唯一辦法是將整個母群體都納入試驗。但這顯然是不可能的，因此只能從母群體中抽取樣本。樣本必須足夠大，才能使樣本估計值在幅度上與總體治療差異相近。

 

為了計算所需的樣本數，需先了解其中一種治療方法的期望治癒率。已發表的證據顯示，水楊酸治療 12 周的治癒率為 70%。樣本數是通過從母群體中重複抽樣的理論概念所得。若母群體中存在此種差異，則從母群體中重複隨機抽取 240 個樣本（每個治療組 120 個樣本），其中 80% 的樣本會顯示出 15%或更大的治療差異。此即為，檢力(Power)。亦即，若母群體存在臨床上感興趣的最小效果，能被觀察到的機率（b 正確）。研究檢力越高越好，並盡可能接近 1.0（即 100%）。要達到 100%，唯一作法是將所有母群體都納入試驗。因此，power增加會導致樣本數增加（c錯誤）。在臨床試驗中，最低檢力通常設定為 0.8（80%）。

 

在統計學上，沒有觀察到不同治療方法間存在顯著差異，並不能推斷母群體中不存在此種差異（d錯誤），只能說沒有證據表明存在這種差異。試驗參與者是從母群體中抽取的一個樣本，可能不具代表性。有可能另一個樣本會得出不同結果[3-4]。樣本數的計算檢力為 80%，因此，即使在母群體中存在最小效果，在此條件下計算所得的樣本數有20%機率無法證明臨床所關注的最小效果存在。

 

Reference:

[1] Cockayne S, Hewitt C, Hicks K, Jayakody S, Kang’ombe AR, Stamuli E, et al. Cryotherapy versus salicylic acid for the treatment of plantar warts (verrucae): a randomised controlled trial. BMJ 2011;342:d3271.

[2] Sedgwick P. Superiority trials. BMJ 2011;342:d2981.

[3] Altman DG, Bland JM. Absence of evidence is not evidence of absence. BMJ 1995;311:485.

[4] Sedgwick P. Absence of evidence is not evidence of absence. BMJ 2011;342:d3126.

 

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