匯東華統計顧問有限公司 - BMJ專題-167-安慰劑效應

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BMJ小小統計問題：安慰劑效應（The placebo effect）

Cite this as: BMJ 2011;343:d7665

https://www.bmj.com/content/343/bmj.d7665

前言

本篇文章探討安慰劑效應（placebo effect）在醫學介入中的角色及其評估方法。透過雙盲、安慰劑對照、隨機對照試驗（randomised controlled trial, RCT），本文分析戒菸藥物Varenicline的療效，並提出安慰劑效應的量化方式，強調非特異性治療效應（non-specific treatment effects）在解釋臨床試驗結果中的重要性。針對實際觀察到的效應量來源分類，剖析清晰。非常值得一讀！

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問題：

Varenicline是一種用於協助戒菸的輔助藥物。其療效和安全性經由一項雙盲、安慰劑對照、隨機對照試驗（double-blind, placebo-controlled, randomised controlled trial, RCT）進行評估。試驗中，總共有213位參與者被隨機分配至Varenicline，218位被分配至安慰劑組。治療持續12週，並在治療結束後持續追蹤14週。

主要終點

主要研究終點為治療最後四週（第9至12週）連續戒菸的比例。觀察到的治療效果——即連續戒菸率（continuous abstinence rate）——在Varenicline組為59%，而在安慰劑組則為39%。兩組在第9至12週的連續戒菸比例差異達統計顯著（相對危險性（relative risk）為1.6，95%信賴區間（confidence interval）為1.32至1.87；P<0.001）。

下列敘述最能量化安慰劑效應（placebo effect）？

a) 安慰劑組觀察到的治療效果。

b) Varenicline組與安慰劑組間觀察到之治療效果差異。

c) 安慰劑組與假想自然史對照組（conceptual natural history control group）間的治療效果差異。

d) Varenicline組與假想自然史對照組間的治療效果差異。

答案：

c最能量化安慰劑效應。

詳細說明：

在Varenicline組觀察到的治療效果包含兩個成分：對活性治療藥物的直接反應及非特異性治療效應（non-specific treatment effects），後者並非直接歸因於活性治療。這些非特異性效應包括安慰劑效應和自然史戒菸率（natural history of abstinence），即那些在無任何介入下會自然達到戒菸的使用者。一般認為，安慰劑效應代表患者對介入的反應，包括患者對治療儀式（therapeutic ritual）、隨後對觀察與評估（observation and assessment）的反應、以及患者與醫師互動（patient-doctor interaction）的反應。此三者存在複雜的關聯。

安慰劑組作為對照組，提供對非特異性治療效應的估計——即安慰劑效應加上自然史戒菸率（選項a錯誤）。自然史戒菸率為隨機分配至假想對照組（即未接受任何介入的組別）之戒菸比例。因此，安慰劑組與假想自然史對照組間的觀察治療效果差異可以估計安慰劑效應（c正確）。

Varenicline的絕對治療效益（absolute therapeutic benefit）可透過Varenicline組觀察到的治療效果超出安慰劑效應來估計（b錯誤）。Varenicline組與假想自然史對照組間的觀察治療效果差異則代表Varenicline的絕對治療效益與安慰劑效應之綜合效果（d錯誤）。

安慰劑效應可以出現在任何醫療過程中，不僅限於包含安慰劑治療組的臨床試驗。任何治療方案的提供均可能引發安慰劑效應。然而，與日常臨床實務相比，臨床試驗中安慰劑效應可能會增強，因為試驗參與者通常會獲得額外的關注及照顧，並且他們可能因被邀請參與研究而感到期待和榮幸。雖然普遍認為安慰劑效應確實存在，但其所代表的治療效果的大小仍存在爭議。

Reference:

Fagerstrøm K, Gilljam H, Metcalfe M, Tonstad S, Messig M. Stopping smokeless tobacco with varenicline: randomised double blind placebo controlled trial. BMJ 2010;341

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